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【日本初のCAR-T細胞療法】3350万の高薬価『キムリア』について詳しく紹介!

中央社会保険医療協議会総会は5月15日、白血病に対するCAR-T細胞療法に用いる再生医療等製品である、ノバルティスファーマのキムリア点滴静注(チサゲンレクルユーセル)の薬価を、1患者当たり3349万3407円とすることを了承した。

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CAR-T細胞療法に用いるキムリアが薬価収載となりました。

 

その薬価はなんと…3500万円…

 

これは薬価基準上の最高薬価とのことです。

 

キムリアは非常に話題になっているので、一般の患者さんでも、その名前を耳にしたことがあるという人は大勢いらっしゃるかと思います。

 

しかし…キムリアとか、CAR-T細胞療法とかいわれても、実際には何のことかわかりませんよね?

 

そこで、医療スタッフでも知らない『CAR-T細胞療法とキムリア』に関して、分かりやすく解説します。

 

この記事を読み終える頃には、CAR-T細胞療法とはどんな治療なのかということが、なんとなくわかるようになります。

 

【参考記事】

»誰でもわかる『キムリア』

 

いつまで薬局薬剤師で疲弊してるの?

» 薬局薬剤師が年収1000万円を達成した方法

 

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【CAR-T細胞療法】キメラ抗原受容体T細胞療法とは?

 

キムリア点滴静注(一般名:チサゲンレクルユーセル)は、CAR-T細胞療法という治療方法に用いられる薬剤です。

 

適応疾患は『再発又は難治性のCD19陽性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病(B-ALL)』および『再発又は難治性のCD19 陽性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫(DLBCL)』です。

 

キムリアについて学ぶには、この『CAR-T細胞療法』をざっくりと把握することが大切です。

【白血球アフェレーシス】患者自身の細胞を利用する治療方法

CAR-T細胞療法は、患者さん自身の細胞を用いて行う個別化された免疫細胞療法です。

 

白血球アフェレーシスという特殊な血液ろ過プロセスによって、患者さんひとりひとりからT細胞を採取します。

【CAR-T細胞とは?】キムリアの投与方法

患者さん自身から採取したT細胞(免疫細胞)を、ノバルティスの研究施設へ運びます。

 

研究施設では、がん細胞の表面に発現するCD19抗原を特異的に認識し攻撃するよう、患者さんのT細胞に特殊な遺伝子の導入が行われます。

 

この工程を経て完成するT細胞がCAR-T細胞です。

 

完成したCAR-T細胞を患者さんに投与することで、がん細胞の駆逐が期待できます。

 

つまり、完全に個別化のオーダーメイド治療といえます。

【単回使用】キムリアの投与は1回のみ

CAR-T細胞が患者さんの血液に投与されると、CD19を認識し攻撃する際に伝わる刺激によって、CAR-T細胞自身が患者さんの血液内で増殖します。

 

この自動増殖機構を利用することで、キムリアは1回きりの投与で薬効を発現します。

【サイトカイン放出症候群(CRS)】キムリアの副作用

キムリアの副作用ともいえる、CAR-T細胞療法の危険性としては、サイトカイン放出症候群(CRS)がポイントです。

 

臨床試験でも6割の患者さんにCRSが発現しています。(ELIANA試験

サイトカイン放出症候群(CRS)とは?

サイトカイン放出症候群(CRS)というのは、抗体医薬などの薬剤の静脈投与中あるいはその直後に、血中炎症性サイトカインの放出によって引き起こされる様々な症状のことをいいます。

  • 悪寒
  • 悪心
  • 倦怠感
  • 頭痛
  • 発熱
  • 頻脈
  • 血圧上昇
  • などなど

様々な症状を呈し、サイトカインストームという重篤な状態に陥ります。

【キムリアのエビデンス】投与方法・効果・副作用など

キムリア米国添付文書より(JULIET study)

 

ここからはキムリアの詳細を確認しています。

キムリアの添付文書

キムリアの米国版添付文書のリンクをはっておきます。

興味のある方はご覧ください。

»キムリア添付文書(米国)

キムリアの効能効果

再発又は難治性のCD19陽性のB細胞性急性リンパ芽球性白血病

  • 初発の患者では標準的な化学療法を2回以上施行したが寛解が得られない場合
  • 再発の患者では化学療法を1回以上施行したが寛解が得られない場合
  • 同種造血幹細胞移植の適応とならない又は同種造血幹細胞移植後に再発した場合

再発又は難治性のCD19陽性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫

自家造血幹細胞移植の適応とならない又は自家造血幹細胞移植後に再発した患者に限る

  • 初発の患者では化学療法を2回以上、再発の患者では再発後に化学療法を1回以上施行し、化学療法により完全奏効が得られなかった又は完全奏効が得られたが再発した場合
  • 濾胞性リンパ腫が形質転換した患者では通算2回以上の化学療法を施行し、形質転換後には化学療法を1回以上施行したが、形質転換後の化学療法により完全奏効が得られなかった又は完全奏効が得られたが再発した場合

キムリアの用法及び用量又は使用方法

①医療機関での白血球アフェレーシス~製造施設への輸送

  1. 白血球アフェレーシス
    十分量の T リンパ球を含む非動員末梢血単核球を採取する。
  2. 白血球アフェレーシス産物の凍結保存
    採取後速やかに白血球アフェレーシス産物を調製し、液体窒素気相下で凍結保存する。
  3. 白血球アフェレーシス産物の輸送
    凍結保存した白血球アフェレーシス産物を、梱包して本品製造施設へ輸送する。

②医療機関での受入れ~投与

  1. 本品の受領及び保存
    凍結した状態で本品を受領し、使用直前まで液体窒素気相下で凍結保存する。
  2. 投与前の前処置
    本品の投与予定日前の 1 週間以内の末梢血白血球数が 1,000/µLを超える場合、本品投与の 2日前までに以下のリンパ球除去化学療法を前処置として行う。前処置の化学療法の特性や患者の状態を考慮の上、前処置から本品投与までに必要な間隔を設定する。
  3. 本品の投与
    投与直前に本品を解凍し、適応症に応じて単回静脈内投与する。

キムリアが使用可能な医療機関(病院)

造血器悪性腫瘍及び造血幹細胞移植に関する十分な知識・経験を持つ医師のもとで、サイトカイン放出症候群の管理等の適切な対応がなされる体制下で本品を使用すること。

承認条件

 

2019年5月21日付で「キムリア」の最適使用推進ガイドラインなるものが厚生労働省より発行されています。

 

この基準を満たす医療機関において、キムリアの投与が可能になるとのことです。

【キムリアのエビデンス】JULIET試験

JULIET試験は米国、カナダ、オーストラリア、日本、およびオーストリア、フランス、ドイツ、イタリア、ノルウェー、オランダの10カ国27施設から患者が登録されています。

 

DLBCLを対象にして行われたCAR-T細胞医療の最大規模の試験です。

 

少なくとも3カ月間フォローアップした、あるいは早期中止となった93人の患者さんのうち、52%という全奏効率(ORR)を示し(95%信頼区間[CI]、41%~62%)、40%が完全奏効(CR)を、12%が部分奏効(PR)を達成しました。6カ月および12カ月後の無再発率はそれぞれ68%および65%でした。データカットオフの時点で奏効期間の中央値は未到達で、奏効の持続性が示されています。

ノバルティス公式

【キムリアのエビデンス】ELIANA試験

ELIANA試験では、再発又は難治性のCD19陽性B-ALLの小児及び若年成人患者さんが対象となりました。

 

92名が登録され、75名が『キムリア』の投与を受け、82.0%の患者さんがCRとなりました。

 

寛解を達成した患者における寛解持続期間の中央値は未到達(追跡期間中央値:9.92 カ月)であり、持続した寛解が得られています

»ELIANA試験の詳細

ELIANA studyにおける副作用は

キムリアが投与された患者で最も高頻度に認められた副作用はサイトカイン放出症候群であり、77%の患者さんに発現しました。

 

重篤なサイトカイン放出症候群 は 63%に発現しましたが、死亡に至ったCRSはありませんでした。

 

高頻度に認められたその他の副作用は、低γグロブリン血症(39%)、発熱性好中球減少症(27%)、発熱、低血圧(各25%)、頻脈(24%)、脳症(21%)、食欲減退(20%)等でした。

キムリアの薬価は3350万円

キムリアの薬価は3350万円という途方もない金額です。

 

完全個別化のゲノム治療が進んで、医療が進歩することは非常に嬉しいのですが…

 

医療費の現状が厳しいことは間違いありません。

 

今後は、倫理的側面に注意するのはもちろんのこと、医療が進歩するとともに、医療経済学が進歩し、費用対効果を考える医療が重要になるのかも…

 

・・・しれません。

 

◆キムリアを投与するには高額療養費制度が必須です。

»高額療養費制度とは?

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